基因疗法是近年来跨国公司投资的热点领域。在刚刚闭幕的第三届顶尖科学家论坛上，诺贝尔奖得主们一致认为，个性化的精准医疗正在成为当前的一场生物技术革命，但基因疗法仍然面临成本和伦理方面的挑战。

　　医生正在扮演“上帝的角色”

　　2004年诺贝尔化学奖得主阿龙·切哈诺沃（Aaron Ciechanover）教授表示：“基因疗法革命的核心是精准化和个性化，这种疗法也同时具备了参与性和预防性，也就是说，人们可以预测未来的疾病会有什么变异，并且能够让患者提前参与到自己未来疾病的控制和治疗方案当中。”

　　切哈诺沃教授还表示，伦理方面的挑战来自基因信息的可获得性。“现在医生可能需要扮演‘上帝的角色’，他什么都要知道。”他表示，“这种方法和我年轻时做医学生时非常不一样，那时候的医生更像是一种职业的咨询顾问的角色。”

　　同为2004年诺贝尔化学奖得主的阿弗拉姆·赫尔什科（AvramHershko）教授对基因疗法的应用前景持有较为悲观的看法。他表示：“应用领域都要向基础科学提出问题，这是毫无疑问的。但说到精准医疗，我对于肿瘤的演变是持悲观态度的，因为它一定会与治疗相对抗，逃逸治疗，虽然我们对DNA进行测序，但是要充实人体的‘弹药库’，为特定的靶向进行精准的治疗，现在还不是很容易的事情。”

　　赫尔什科教授还提出，整个社会都需要确保精准医疗不只是为富人服务的。他强调：“怎样确保精准医疗让大家都能支付得起，所有的测试、药物发现不要完全用于盈利的目的，成本不能太昂贵，我们的社会怎样让精准医疗更可支付是最重要的问题之一。”

　　全球收购动作不断

　　近期跨国公司在基因治疗领域的收购动作不断，上周，拜耳公司宣布以高达40亿美元的价格收购未上市的美国生物技术公司AskBio，该公司正试图以腺病毒作为载体，开发针对多种疾病的基因修复工具。

　　AskBio还正在帮助其他公司进行基因疗法的研究和生产，并已将实验药物授权给外部合作伙伴。比如辉瑞公司目前正在临床试验中开发一种由AskBio发明的针对杜兴氏肌营养不良症的潜在治疗方法，近日该药物获得了美国监管机构的审批。

　　瑞士制药商诺华制药公司也宣布收购美国生物科技公司Vedere Bio，在动物实验中，该公司的基因治疗技术有望帮助失明的老鼠重见光明，并有望在患有遗传病的人当中产生相似的结果。

　　诺华曾在2018年以87亿美元的价格收购基因治疗公司AveXis。对Vedere Bio的收购将加强诺华在基因治疗领域的发展。

　　生物医疗领域投资基金Loncar Investments创始人布拉德·隆卡（Brad Loncar）表示：“我们看到基因治疗领域近期的收购动作不断，目前制药巨头都瞄准了这一前沿生物技术领域，基因疗法有望产生革命性的影响。”

　　隆卡认为，中国近年来也诞生了一批炙手可热的基因治疗领域的生物科技公司，全球制药巨头同样对它们表现出浓厚的兴趣。

　　他还表示：“值得关注的是，癌症药物的成本仍然无法下降。目前在美国，基因疗法的治疗成本异常高昂，一个疗程可达100万美元。”

　　由于美国等发达国家拥有更强的市场支付能力，一些由中国团队开发的精准治疗药物都瞄准了全球市场。

　　上周，国内生物制药公司基石药业与美国制药公司EQRx达成战略合作，基石药业将独家授权EQRx在大中华区以外地区开发和商业化舒格利单抗及CS1003两款处于后期研发阶段的肿瘤免疫治疗药物。

　　基石药业董事长兼首席执行官江宁军表示：“我们跟授权的两款产品在实体瘤和血液癌症治疗的疗效和安全性方面都已得到验证。”

　　根据协议条款，基石药业将获得1.5亿美元的首付款，及最高可达11.5亿美元的里程碑付款以及额外的分级特许权使用费。

　　“通过与医疗支付方和医疗系统的战略合作，与EQRx的合作将会给我们带来价值，并在全球诸多重要医疗市场上与其他现有疗法展开有力竞争。让风险和成本最小化，并让处方医生使用的便捷性最大化，从而保证患者的利益。”
 

（第一财经）